传奇生物（LEGN.US）BCMA CAR-T疗法Carvykti（中文名称：西达基奥仑赛）一项三期试验数据的意外泄露，让其股价在4月19日应声大涨19.64%，总市值亦创下历史新高，达103.17亿美元。

此次泄露的数据来自CARTITUDE-4试验，旨在评估在接受过1-3线治疗的RRMM（复发/难治性多发性骨髓瘤）患者中Carvykti与尺度疗法（PVd或DPd）相比的疗效与平安性。试验效果显示，与此前实验过1-3线的MM尺度治疗相比，接受Carvykti治疗的患者的疾病希望或殒命风险下降约74%，无希望生计期显著改善。这一数据不仅高于市场此前60%～70%的预期，也超出了其同靶点竞争对手——BMS的Abecma。

Carvykti因此有望成为多发性骨髓瘤治疗领域的Best in class（同类*）产物，而这一新闻也给海内的细胞与基因治疗（CGT）行业注入了“强心剂”。

近年来，细胞与基因治疗逐渐成为医药产业生长的主要偏向，也是继小分子、大分子靶向疗法之后的新一代精准疗法。

“细胞与基因治疗是医药产业生长的主要偏向，具有硬科技的属性。”在博鳌亚洲论坛康健产业国际论坛分论坛“细胞基因治疗与产业化生长”上，招商局团体总司理助理兼招商康健董事长李亚东示意，从2017年美国FDA批准美国*个细胞治疗产物Kymriah（CAR-T的免疫细胞疗法）及*个基因治疗产物Luxturna上市最先，随着手艺的不停成熟，现在细胞与基因治疗正迎来上市的收获期。

据李亚东透露，2022年是全球细胞和基因疗法获批总数创纪录的一年，当前全球在这一领域另有跨越2000项临床试验正在开展，其中跨越100项已经进入临床三期。

只管拥有广漠的应用远景，但可及性、可支付性仍然是制约细胞基因与治疗行业生长的*因素，迫切需要新的支付生态。

“CGT这条路还很长，我们看到CGT的生长相对大、小分子的生长而言才刚刚最先。未来可能另有十年二十年的时间。”深圳市深研生物科技有限公司首创人马墨在上述论坛中示意。

01 CGT大发作

细胞与基因治疗是指将外遗传物质导入靶细胞，以修饰或操作基因表达，改变细胞的生物学特征以到达治疗效果的一种新型治疗方式。该治疗方式又分为细胞治疗和体内基因治疗。 

其中，细胞治疗指的是从病人体内获得细胞，在体外系统中经由基因修饰或操作后再输回人体内。现在，细胞治疗产物可细分为免疫细胞类如CAR-T、TCR-T、DC、NK细胞等，以及干细胞类如间充质干细胞、iPSC等。

公然资料显示，住手2023年1月24日，美国食物药品监视治理局（FDA）已经批准了27款CGT药物，其中13款为体内基因治疗产物，14款为细胞治疗产物。欧洲药品治理局（EMA）批准了24款CGT药物，其中16款为体内基因治疗药品、4款为细胞治疗药品、4款为组织工程疗法（TET）和团结先进疗法。此外，2022年，美国和欧洲共批准了9款细胞和基因治疗产物，创下全新纪录。

李亚东援引公然信息称，今年预计可能有多达16款全新的细胞与基因疗法有望在全球首次获批。据美国FDA预计，到2025年，美国FDA每年将批准10～20款细胞和基因疗法。

国家药监局药品审评中央（CDE）生物制品药学部韦薇在上述论坛中指出，现在，全球细胞和基因治疗CAR-T类产物显示最为活跃。

2017年，美国FDA批准了全球*款CAR-T细胞疗法Kymriah上市，用于治疗复发性、难治型以及青少年B细胞急性淋巴性白血病(ALL) ，多用于青少年、儿童患者。停止现在，全球有8款CAR-T细胞疗法获批。

海内方面，2021年6月和2021年9月，中国划分批准了复星凯特的阿基仑赛注射液（商品名：奕凯达）和药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液（商品名：倍诺达）上市，此外另有四款CAR-T类产物正在上市申请审评当中。

韦薇示意，现在，海内走到上市阶段的CAR-T类产物主要集中在CD19和BCMA这两个靶点，顺应症集中在血液肿瘤。而在IND（临床研究申请）临床申报的靶点则出现了更多元化、更创新的选择，像纳米抗体靶点或者是双特异的靶点。

据韦薇先容，整体来看，近十几年来，我国各大生长设计或者行动纲要对于包罗细胞和基因治疗在内的先进治疗产物都是激励和培植的态度。随着这些政策和文件的推动，细胞治疗产物申报临床试验IND量逐年增添，且批准率有很大的提高，而体内基因治疗产物的申报量虽不及细胞治疗产物，但增进较快，到2022年有很大的提高，从2021年的不足10个猛增至2022年的近30个。

02 危急与挑战

近年来，细胞与基因治疗显示出广漠的应用远景，已经成为*生长潜力的生物医药前沿领域之一。广漠的市场远景引来众多企业入局，但潜在问题仍存。

创新性是海内创新药研发的瓶颈之一。有研报就指出，现在海内企业针对CAR-T疗法结构的靶点同质化严重，主要聚焦在CD19、BCMA上，涉及少量其他新兴靶点。

“我们不能一直在做仿制，也不能一直复制外洋的器械，一定要引领生长，但这需要一个历程。”马墨称。

中国医学科学院肿瘤医院副院长李宁在论坛中也示意，“原始创新很难题，原始创新意味着在你的领域当中登上其它前人都没有登上的岑岭，然则要做临床转化是另外一个岑岭，在这两条岑岭之间没有太多的通路。我们要自主创新，要做到First In Class（全球首创），追上前面的MNC（跨国公司），才气获得失败的资格以及赢得失败的可能。”

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在研发之外，政策与羁系同样推动着细胞与基因疗法的生长，亦在筛选更好的产物为患者提供更多治疗的可能性。

“在审评历程当中发现，一方面，细胞和基因治疗产物的种别越来越厚实，但另一方面，其种类也越来越庞大。原来主要有CAR-T、NK细胞，现在TCR-T、AAV、mRNA等许多新型的产物泛起，多种手艺和学科的融合，我们也看到有接纳AI手艺前期筛选新生抗原治疗肿瘤，另有3D打印手艺，多学科的融合。”韦薇称，“这对我们手艺审评也提出许多挑战。”

韦薇以已经上市的CAR-T产物为例。当下，许多IND临床试验申报，顺应症拓展得越来越宽，已经从血液肿瘤到实体肿瘤，到神经系统性疾病、免疫系统疾病、再生医学等。而在生产历程中，则面临着自动化的生产装备应用、国产化质料的替换，若何降低成本，若何保证生产的稳固性优化等问题。上述重大的换取对于研究者和审评均提出许多挑战。

在李宁看来，不是药好一切都好，在研发历程当中药好不代表效果就好，怎么评价药物疗效是异常严肃的科学问题。因此，一款药物最终的应用仍是以患者为中央，什么样的药物适合患者，什么样的药物患者能支付得起，都是要害问题。

“细胞与基因治疗从药性到产物再到商品，三品之间有两道鸿沟需要跨越。从药品到产物，传统的头脑是药品买来吃就行，或者注射就行，然则细胞基因是纷歧样的，而从产物到商品也纷歧样。创新性的产物，治疗用度异常高，怎么在支付上解决可支付的问题，也是需要业界去探讨的。”李亚东称。

李亚东指出，由于细胞与基因治疗研发投入大、生产成本高，治疗用度居高不下，我国已经上市的两款CAR-T产物售价都在百万元以上，过高的售价使其无法进入医保，因此，可及性、可支付性仍然是制约细胞与基因治疗行业生长的*因素。

天价药物支付难问题始终存在。现在，除了医保之外，药企和社会各界人士也在起劲探索更多元的支付方式，包罗商业保险、专项救助、患者组织援助等，以增添患者获得药物的可及性。

而在医保支付短期内无法笼罩的情形下，细胞与基因治疗产物的支付还需要拓展创新支付的模式。

“我一直在呼吁医保要创新支付，一定要有分期付款，这样对医保的袭击也不大。”信心医药团结首创人、董事长兼首席科学家肖啸称。

纽福斯（苏州）生物科技有限公司首创人李斌也以为，针对药物的可及性，从手艺方面创新支付是要害。“创新支付很主要，我们有惠民保、医保，另有商保，再加一个分期付款也是能解决的。”

03 谁愿意为天价药赌未来？

进入2023年，细胞与基因治疗行业接连遭遇现实袭击。

3月28日，网上传出药明康德（603259.SH，02359.HK）在上海临港的细胞基因治疗子公司药明生基关闭，裁员百余名员工。越日，药明康德在投资互动平台对上述听说回应称，在临港的基地由于营业调整需要，历程当中涉及到约莫50名员工，涉及员工占公司员工总数约0.12%，不涉及其他部门。

另外，现在两款国产CAR-T疗法售价均高达百万元级，且尚未纳入国家医保，普及率还很低。

药明巨诺2022年财报显示，2022年，瑞基奥仑赛共开具了165张处方，为r/r LBCL患者完成了141例的回输。其销售开支为1.91亿元，但营收仅为1.46亿元。

药明巨诺对此注释称，系员工成本增添，以及2022年周全开展商业流动以全力支持倍诺达的商业化，令营业推广费增添。

另据复星凯特CEO黄海在3月尾举行的第七届中国医药创新和投资大会上透露，阿基仑赛现在已治疗超400名患者。

“一个产物若是上市了仍然连续在亏损，资源会不会投钱，投资力度又会有多大？若是资源市场疲软，产物研发进度会缓慢，产物研发进度缓慢，产业的上下游就更得不到生长。”永泰生物首创人、执行董事、CEO王歈在上述论坛中坦言道。

百万元售价降低了药物对患者的可及性，让产物商业化远景打上问号，背后的药企若何生长也成为挑战，降本增效是应对的手段之一。

“降低成本的目的不是把药物做成白菜价，而是要遵照药物经济学的生长，让企业在一定局限有钱可赚。只有有足够的经济动力，才气投入更多的资金做想做的事情，不能天天等着投资机构投钱。”南京北恒生物科技有限公司董事长贺小宏称。

“从企业的角度，我们最希望能辅助行业实现的是降本和增效这两件事。从CAR-T到YOU CAR-T成本下降，制造工艺环节有没有更新的手艺泛起？原来很贵的病毒载体生产能不能变得加倍廉价？效率能不能提升？”马墨指出，“但治疗实在最终的焦点是疗效，抛开疗效，其它器械再廉价也没有用。”

贺小宏指出，中国细胞与基因治疗履历了前期的跟跑到现在出现出并跑甚至接下来的逾越，支付难确实是现在整个行业面临的问题，但一款药物最主要的，首先照样得真的有用，即能不能真正做出对患者有益的药物。

“只要你的专利足够自力，不要把自己定位成在海内怎么卖，而是走向天下，到国际去卖，只要你的产物有竞争力，也可以开拓外洋市场。”贺小宏称，“在要害手艺领域的突破是接下来企业和行业生长的重点。”