近来，小核酸赛道又备受瞩目。

7月24日，Alnylam宣告与罗氏到达战略协作，开发和商业化Alnylam用于医治高血压的RNAi医治药物zilebesiran，首付款为3.1亿美元。

因为RNAi疗法共同的机制，这款药物在高血压可以做到“一针管半年”，切入缓慢病赛道，无疑让小核酸药物成为新风口。

中国小核酸赛道草创公司已有27家，无论是树立时刻或是融资，都呈现了"断层“的状况。

01 长三角是要点

据智药局计算，中国小核酸药物草创公司为27家，散布极为不均匀，首要会集在长三角和珠三角区域，北京、青岛、成都等地也有散布。

首要原因是长三角区域生物医药工业兴旺，关于前沿生物技能的扶持力度较大，且相关工业集合效应显着。

其间上海最为杰出，招引10家企业落地，其工业链布局也较为完善。

2022年7月，上海核酸工业园开工树立，*入驻企业为兆维生物。兆维生物是全球*的寡核苷酸和基因单体出产企业，公司方案投25亿元建造小核酸药物研制出产基地，布局下流。

除此之外，斯微生物、君实生物也都树立了小核酸药物研制渠道。

上海的立异环境和人才对企业有很大优势，两家树立于美国的小核酸研制公司回国均挑选了上海落户。

核酸工业另一个高地为姑苏，现已超越6家小核酸公司入驻。姑苏在生物医药的投入巨大，也颇具前瞻性的将职业头部圣诺医药、上游服务公司吉玛基因收入囊中。

姑苏昆山也早就喊出了“做核酸，到昆山”的标语。2007年，昆山政府引进了北京大学梁子才教授兴办的瑞博生物，成为小核酸及生物工业园的火种。

现在，昆山小核酸工业园已成为亚洲*的小核酸药物研制基地，汇聚了全国80%的小核酸服务及科研试剂供应和90%的小核酸质料和药物。

小核酸范畴在全球都处于十分前沿范畴，全球*RNAi疗法于2018年上市，ASO药物已有9款获批上市。

在创业人才布景方面，中国小核酸立异药企需求建造药物研制渠道以及底层投递技能，因而关于高端人才的需求较大。

现在绝大多数公司源自高校作用转化or海外归国科学家兴办，例如从Arrowhead Pharmaceuticals、Alnylam、安进、吉祥德等明星企业。

相较于ASO（反义寡核苷酸），RNA搅扰（RNAi）的技能道路明显愈加遭到商场喜爱，绝大多数公司挑选布局该技能。RNAi的作用时刻更耐久，安全性也更高。

02 详细布局

从树立时刻上看，我国小核酸药企的树立时刻跨度较大，最早一批公司可以追溯到2007年，例如圣诺医药和瑞博生物。

从2017年开端，连续有新一批小核酸草创企业树立，并在2021年到达*。

原因是2004年*RNAi药物Bevasiranib进入临床，大药企和风投组织开端涌向该范畴，但因为免疫原性和投递体系，小核酸范畴开端进入低潮期。

直至LNP、GalNac投递体系和化学修饰等技能呈现，小核酸药物范畴于2016年后再次迎来蓬勃开展，职业进入收获期。

2021，年小核酸药物全球商场规模到达32.5亿美元，年复合增长率高达217.9%。也让很多创业者和投资人看到了该范畴的巨大潜力，创业热潮到达了高峰。

图：中金公司

和树立时刻类似，中国小核酸草创企业的融资进程也呈现“断层”现象，即较早树立的一批企业现已融到了D轮乃至E轮，例如圣诺医药现已上市。

但另一边，自2017—2022年一批的立异企业中，绝大多数最新融资还会集在天使轮和Pre-A轮，暂时没有中期融资的公司（B轮及C轮），与企业树立时刻散布相符合。

职业处于开展前期，绝大多数企业还处于渠道建立及验证、前期药物研制阶段，部分公司现已有药物申报进入临床。

03 展望未来

因为可以靶向小分子和抗体难以作用的靶点，核酸药物被给予期望，成为成为除抗体和小分子之外的第三大类型药物。

小核酸药物具有研制周期短、作用耐久、研制成功率高、不易发生耐药性和医治范畴广等长处。

现在，全球共有14款小核酸药物获批上市（前期3款药物已退市），包含9款ASO药物、4款siRNA药物和1款核酸适配体。

更重要的是，与以往以稀有病为主不同，进入缓慢病范畴的小核酸药物未来将具有更大的开发潜力，协助进步缓慢患者的药物依从性，补偿当下重磅药物缺乏的问题。

虽然面对投递等各种问题，但其未来的巨大想象力，值得商场的喜爱。

参阅链接：

看昆山小核酸撬动大工业，怎么变成亚洲*研讨基地

中金：核酸药物，年代已至